不成比例的身材矮小是軟骨發(fā)育不全癥最常見的現(xiàn)象。Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）是第一個(gè)被批準(zhǔn)治療軟骨發(fā)育不全癥兒童患者的藥物，經(jīng)評(píng)估，Voxzogo治療0至5歲以下嬰兒及兒童是安全且有效的?？芍委熂膊〉母驹?，這無疑是一個(gè)重大的醫(yī)學(xué)突破，有潛力對(duì)患者的生活產(chǎn)生有意義的影響。

比例失調(diào)的身材矮小是軟骨發(fā)育不全癥最常見的現(xiàn)象。Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）是首個(gè)被許可醫(yī)治軟骨發(fā)育不全癥兒童患者的藥物，經(jīng)評(píng)估Voxzogo醫(yī)治0至5歲以下嬰兒及兒童是安全且有效的?？芍委熂膊〉谋举|(zhì)原因，并且有潛力對(duì)患者的日常生活形成有意義的影響，這無疑是一個(gè)很大的醫(yī)學(xué)突破。

當(dāng)成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體3基因（即骨生長(zhǎng)的負(fù)調(diào)節(jié)因子）突變，軟骨內(nèi)骨化減慢，便會(huì)導(dǎo)致軟骨發(fā)育不全癥，具體表現(xiàn)為長(zhǎng)骨、脊柱、面部和顱底不成比例的短小和結(jié)構(gòu)紊亂。

除此之外，軟骨發(fā)育不全癥患者可能會(huì)經(jīng)歷大孔壓迫、睡眠呼吸暫停、彎腿、面部發(fā)育不全、下背部永久性擺動(dòng)、椎管狹窄和反復(fù)的耳部感染等嚴(yán)重的健康并發(fā)癥。這當(dāng)中一部分并發(fā)癥也許會(huì)導(dǎo)致需要進(jìn)行侵入性手術(shù)，如脊髓減壓和伸直彎曲的兩腿。經(jīng)調(diào)查，能夠認(rèn)定疾病是由自發(fā)基因突變所造成的，各個(gè)年齡層的死亡率都在增加，超出80%的軟骨發(fā)育不全癥兒童的父母都是中等身材。

Voxzogo的活性藥物成分為伏索利肽，屬于環(huán)肽，這是一種從天然人肽中發(fā)展出來的C型利鈉肽（CNP）類似物，可以有效的刺激軟骨內(nèi)骨化。天然人肽是骨骼發(fā)育的正向調(diào)節(jié)因子。伏索利肽與制定受體結(jié)合，開始抑制過于活躍的FGFR3通路的細(xì)胞內(nèi)信號(hào)。伏索利肽通過下降低FGFR3信號(hào)，促進(jìn)軟骨內(nèi)骨形成，直接靶向軟骨發(fā)育不全癥的內(nèi)在病理生理學(xué)。

寫到最后:

杭州固拓生物科技有限公司定制多肽合成業(yè)務(wù):藥物肽、臨床肽、訂書肽、淀粉肽、醛肽、環(huán)肽、二硫鍵搭橋多肽、穿膜肽、各種抗菌肽、美容肽、磷酸化肽、PEG肽、偶聯(lián)BSA和KLH抗原肽、各類酸修飾多肽、各種胺類化合物修飾多肽(苯胺、異戊胺、二乙胺)、各類榮光標(biāo)記(FITC、FAM系列、DOTA、TAMRA系列、Cy系列)同位素肽等。

原創(chuàng)文章如有轉(zhuǎn)載，請(qǐng)注明出處“本文首發(fā)于固拓多肽合成生物科技有限公司(yqp42.net)”